临床急需境外新药目录，普遍被认为是进口新药加快上市的一个重要渠道。从2018年发布第一批临床急需境外新药名单开始，至今已发布了三批。

 

　　那么，这三批名单中的临床急需境外新药，到底有多少得以成功上市？又有多少进入了医保目录？

 

　　三批名单追踪 目录风向：谁进谁出？

 

　　第一批：已获批上市产品被剔除

 

　　在2018年8月发布的第一批临床急需境外新药名单的征求意见稿中，共纳入48个产品。而到2018年11月公布的第一批临床急需境外新药名单正式稿中，最终共有40个产品进入目录。

 

　　被第一批正式稿剔除在外的产品有阿来替尼、依库珠单抗、恩曲他滨/替诺福韦酯艾拉酚胺/艾维雷韦/可比司他、依洛尤单抗、奥拉帕利、哌柏西利、帕博丽珠单抗和特立氟胺8个产品。这些产品都是在正式稿发布前就已经获批上市。

 

　　第二批：新增纳入增加适应症产品

 

　　在2019年3月发布的第二批临床急需境外新药名单征求意见稿中，共纳入30个产品。在2019年5月公布的第二批临床急需境外新药名单正式稿中，剔除了征求意见稿的5个产品，并新增1个产品。

 

　　新增的产品是NORDITROPIN（somatropin）injection，该产品治疗内分泌和代谢疾病努南（Noonan）综合征和普拉德-威利（Prader-Willi）综合征；不过，与之同样适应症的利维米尔-地特胰岛素注射液（Levemir Insulin Detemir[rDNA origin] Injection）被剔除了。其他4个被剔除的产品分别是：治疗和预防A型和B型流感病毒感染的Inavir （laninamivir octanoate hydrate）和Xofluza（Baloxavir marboxil），治疗高胆固醇血症的Praluent Alirocumab，以及治疗4岁以上儿童及青少年严重性春季角膜结膜炎（VKC）的Verkazia（ciclosporin）。

 

　　第二批目录在正式稿公布以前已上市的产品有重组人生长激素注射液、贝前列素钠片、阿达木单抗、格卡瑞韦哌仑他韦片和西地那非片，预计进入目录的原因为增加适应症。

 

　　重组人生长激素注射液和贝前列素钠片本来就在医保目录里，但是重组人生长激素注射液医保限制只能报销儿童原发性生长激素缺乏症，临床急需申报的适应症为Noonan综合症和Prader-Willi综合症；贝前列素钠片在医保的限制范围是“限有慢性动脉闭塞的诊断且有明确的溃疡、间歇性跛行及严重疼痛体征的患者”，临床急需申报的适应症是“肺动脉高压”。两个产品医保允许的报销范围都不包括临床急需申报的适应症，这意味着实际上这两个产品在临床急需中所申报的适应症并未进入医保。

 

　　阿达木单抗2019年进入医保谈判目录，医保限制为：1.诊断明确的类风湿关节炎经传统DMARDs治疗3～6个月疾病活动度下降低于50%者；诊断明确的强直性脊柱炎（不含放射学前期中轴性脊柱关节炎）NSAIDs充分治疗3个月疾病活动度下降低于50%者；并需风湿病专科医师处方。2.对系统性治疗无效、禁忌或不耐受的重度斑块状银屑病患者，需按说明书用药。3.克罗恩病患者的二线治疗。4.中重度溃疡性结肠炎患者的二线治疗，但临床急需申请的适应症为眼科疾病“间葡萄膜炎、后葡萄膜炎和全葡萄膜炎”。

 

　　枸橼酸西地那非片2002年就已经国内上市了，临床急需所申请的是“肺动脉高压”适应症，2020年进入药品集中采购并通过2020年的医保形式审查，但最终依然没能进入医保目录。

 

　　第三批：征求意见稿和正式稿名单一致

 

　　2020年10月第三批临床急需境外新药名单的征求意见稿发布，共7个产品进入目录。同年11月，第三批临床急需境外新药名单正式稿发布，此次征求意见稿和正式稿的产品完全一致。7个产品中有2个是第二批临床急需境外新药名单征求意见稿未进入正式名单的产品，为Xofluza（Baloxavir marboxil）和Verkazia（ciclosporin）。

 

　　IL-17、丙肝NS5A：两大热门靶点

 

　　结合三批目录，一个靶点有3个药品能进入临床急需境外新药目录就可以认为是热门靶点类别。由此，IL-17家族和丙肝NS5A相关的药物为两大热门靶点类别。IL-17家族包括Secukinumab、Ixekizumab和Brodalumab，丙肝NS5A相关的有Maviret（Glecaprevir/Pibrentasvir）、Sofosbuvir+Velpatasvir+Voxilaprevir和Ledipasvir +Sofosbuvir。

 

　　进医保情况 哪些成功率高？

 

　　截至2020年11月，在临床急需境外新药名单的药品共有28个通用名首次在国内上市，其中21个进入了2020年医保目录调整的形式审查。作为进口独家产品，进入医保形式审查之后将要面临医保谈判，如果医保谈判成功，相关产品就有望成为进口药企新的增长点。

 

　　2018年，临床急需境外新药目录获批的两个产品来迪派韦索磷布韦片和司来帕格片都进入了2019年医保谈判目录。

 

　　2019年首次国内上市的临床急需境外新药目录的产品共16个，共12个曾通过医保形式审查，最终进入医保谈判目录的3个，是近三年临床急需境外新药进入医保目录成功率最低的一年。

 

　　2020年首次国内上市的临床急需境外新药目录的产品共9个，全部通过医保形式审查，最终进入医保谈判目录3个。

 

　　也就是说，28个在临床急需境外新药名单发布后通用名首次在国内上市的产品，仅有8个最终进入医保目录，因此进入医保的产品占比约为29%。

 

　　近两年临床急需境外新药进入医保的产品只有1个是肿瘤药品，免疫系统用药和皮肤用药进入医保的可能性相对更高。

 

　　小结

 

　　临床急需境外新药目录一向被认为是进口新药加快审评审批的渠道。但是，第一批40个产品中依然有24个产品暂未获批上市，占60%；第二批目录21个在目录公布前未上市，共有10个产品暂未获批上市，接近50%；第三批目录100%未获批上市。由此可见临床急需境外新药不一定就能全部获得快速上市。

 

　　即使上市了，2019年以后上市的临床急需境外新药的产品数量多了，也不一定都能进入医保目录，而且不少产品都是价格高的罕见病用药，不是医保基金的“兜底”保基本所会考虑的药品。国内仿制药厂家可根据实际情况，选择适应症较广的产品仿制。