全球药品审评也取得重大进展：首个用于治疗癌症的CAR-T免疫疗法、首款数字药丸以及首个治疗由特定基因突变导致的遗传疾病的基因疗法均获得FDA批准。
2017年批准的NMEs和生物制剂中，抗肿瘤药物表现最活跃，推出了17种新产品，是过去十年中数量最多的一年；孤儿药继续成为新药研发的重点，去年获批的新药和生物制剂（包括产品线拓展产品）中，有31种获得孤儿药资格，其中部分对应多个适应症。
2017年美国仍是最活跃的新药市场，52种新产品中有35种在美国获批（67%），其他国家和地区批准的药物数量与美国相比则明显偏少，欧盟批准8种，日本批准3种，其他国家（加拿大、韩国、俄罗斯、阿根廷、台湾和印度）仅有1种药物获批。
从重磅药到孤儿药
尽管行业专家多年来反复预测“重磅炸弹式药物的时代即将结束”，但利润丰厚的产品仍在不断涌现。根据 Clarivate Analytics公布的年度分析，2017年批准的八种新药有可能成为超级药物，即在上市的五年内实现至少10亿美元的年销售额。潜在重磅炸弹药物中四种为肿瘤治疗药物，其他还包括治疗糖尿病和类风湿关节炎等高患病率的药物。位列2017年重磅炸弹药物首位的是罗氏治疗多发性硬化的 Ocrevus（奥瑞珠单抗），预计其 2021年销售额将超过33亿美元（见表2）。
去年 Clarivate 团队预测 2016 年推出的同类七种新药将在五年内取得重磅炸弹药物地位，尽管其中两款产品在上市一年内受挫，同年度仍有五种药物预计将突破 10 亿美元大关。
虽然关于重磅炸弹药物时代是否结束尚未成为定论，但围绕着导致相关药物数量减少的多种可能的原因却在持续的讨论。其中最不言而喻的事实在于，不论从国家还是从适应症角度，利润最大的市场中的竞争日趋激烈。同样不争的事实是，随着每一次新的重大科学的进步，对产品的标准也不断提高，使得与现有标准治疗方案比较，新的疗法更加难以表现出显著的优势。
此外，公共和第三方支付审核日益趋紧的情况下，对控制药物定价（以及营收）施加了更大的压力。因此，即使是非常新颖，可能颠覆改变传统治疗范例的新型疗法也难以实现重磅炸弹药物的地位，如去年引入的两种嵌合抗原受体（CAR）修饰T细胞 （CAR-T） 疗法 ，行业已逐渐将重心转移到“利基”市场。
从重磅炸弹药物到孤儿药物的转变趋势2017年仍在持续，对于罕见病患者来说，2017年是具有标志性的一年。全球共计上市33种孤儿药，针对35种罕见病，是以年度总结公布相关数据以来数量最多的一年。
相对罕见病药物批准速度加快的另一个方面是这些药物治疗成本。例如，皮质类固醇药物deflazacort虽然在2017年获批新适用症用于治疗罕见病，但因定价原因而广受批评。
去年发布的一份报告指出，“尽管2016年孤儿药的年中位费用超过32,000美元，但使用患者人数最多的前十种药物的平均治疗成本为14,909美元”。但这份由全国罕见病组织（NORD）委托并由Quintiles IMS（现IQVIA）编制的报告也指出，孤儿药在2016年仅占美国药品使用总量的0.3%，但销售额却占到药品总销售额的7.9%，证实了其盈利能力之高。
美国在孤儿药方案取得成功的基础上，监管机构已经制定了一些额外的特殊项目，以激励和促进重大新药的开发和批准，以满足某些领域的持续需求。美国开展的这些措施包括突破性疗法认定，认证传染病治疗产品认定，优先审查凭证，罕见儿科疾病优先审查状态和快速通道认定等。
而我国近年也对罕见病的重视程度持续提升。2017年10月，中共中央办公厅、国务院办公厅发布了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，明确提出支持罕见病治疗药品医疗器械研发。
2018年5月22日，国家卫健委、科技部、工信部、国家药监局、国家中医药管理局等五部委联合制定的《第一批罕见病目录》正式发布，其为医疗机构以及罕见病和孤儿药研究团队提供标准和方向。而列上名单的罕见病会得到大众更多的关注，对罕见病系统性的流行病学开展、罕见病注册登记制度的扩大推行等提供依据。
药品研发起点与终点
从监管部门的角度来看，相关机构已经制定了一些额外的特殊项目，以激励和促进重大新药的开发和批准。美国的措施包括突破性疗法认定，认证传染病治疗产品认定，优先审查凭证，罕见病儿科疾病优先审查状态和快速通道认定等。
而2016 年，欧洲药物协会发起了PRIME（优先药物）项目，针对欧盟区域内尚未满足的医疗需求的药物提供更强大的支持。通过PRIME、EMA会为药物开发者在研发的早期提供更加主动的支持，以保证充分获取到关于药物获益和风险的相关数据，并用于加速对药物申请的评估。
监管部门负责提供利于药品开发的有利环境，但药品开发的过程不可预测，临床试验的各个阶段都存在很高的失败率，有时甚至在监管部门批准和上市后仍会失败。
2017年菲律宾发生了一起广受关注的药物研发挫败事件。赛诺菲Dengvaxia是全球首个革登热疫苗，但由于生产商在临床研究中获得了新数据，不得不暂停了全国范围内针对学龄儿童的疫苗接种活动。
在阿尔兹海默这一疾病领域的研究历来充满坎坷，同样在2017年，三种候选药物停止了开发。Solanezumad在III期研究中，发现其在轻度痴呆患者中未达到主要终点致使开发终止。
根据外部数据监测委员会建议，由于未观察到治疗效果，终止对β-分泌酶1抑制剂verubecestat的II/III期开发，该药用于治疗轻度至中度AD，当前Merck仍在继续其治疗由阿尔茨海默氏病（前驱AD）引起的遗忘性轻度认知障碍（aMCI）的III期研究。
同时，Astellas也作出了停止开发ASP-3662的战略决定，该药已经针对阿尔茨海默氏病患者的躁动症状治疗进行了II期试验。此外，Pfizer宣布今年此类第二项决定，停止所有的对阿尔茨海默氏症和帕金森病的进一步研究。
除在研发过程中出现的各种意外，药品研发还面临另外一种挑战：研发过程中市场发生变化。而2017年，直接作用抗病毒药物（DAA）和最近的DAA组合已经改变了丙型肝炎的治疗模式。虽然当前有11种单药和8种固定剂量组合疗法可用，但种种迹象表明，市场已经饱和，去年有多个在研产品被终止开发。
并购促进管线产出
研究显示，制药公司的合并，尤其是大型合并，将会促进对药物管线的产出，原因有两点：第一，客观评判、综合考虑所有管线项目；第二，在特定治疗领域中选取最有希望的科研技术并择机推广。
就第一点来说，2017年6月 Johnson & Johnson （J&J）以300亿美元完成收购Actelion，成为2017年内最大的一起并购。通过收购，补充了J&J的研发管线，同时将Actelion完备的肺动脉高压药物特许经营权纳入其上市产品旗下。Actelion的药物发现业务和早期临床开发资产分拆到新成立的瑞士公司Idorsia。
而另一种，则是整合固定领域资源，提前优势产品的上市时间。2017年10月初，Gilead以119亿美元完成了对Kite Pharma的收购。并购完成两周后，Kite的主导产品CAR-T疗法过FDA批准并立即上市，Kite将作为Gilead的全资子公司继续运作，而正在早期开发阶段还有其他几种基于CAR-T技术的产品。
并购促进管线产出，优化科研技术。同时，也会有改变当前治疗模式，促进研究倾向长效制剂和高依从、高便利的治疗方案。
例如，在治疗流感领域，Shionogi的帽依赖性核酸内切酶抑制剂 baloxavirmarvoxil已递交日本审查，适应症为成人和儿童的 A 型和 B 型流感。由于不受年龄大小限制，仅需接受一次口服给药，baloxavir预计将成为一种高依从性的，非常方便的治疗方案。该新型药物对包括禽流感（H5N1 或 H7N9）在内的各种 A 亚型流感表现出高于现有抗流感药物的抗病毒效果。在缺乏有效的通用流感疫苗的情况下，新型抗病毒药物是对当前治疗的重要补充。
而艾滋病治疗领域，-CD4单克隆抗体（Mab）艾巴利珠单抗 （TaiMed Biologics）可能作为艾滋病毒/艾滋病治疗的一种全新方法将在2018年获批，目前正接受FDA的优先审查，该药针对多重耐药性的 HIV-1病毒。如果获得批准，这将是在近10年内上市的首个新型抗逆转录病毒治疗机制，也是唯一不需要每天给药的治疗方法。Ibalizumab也获得突破性治疗称号和孤儿药状态。