近日，美国市场研究机构BCC Reseach发布的题为"全球孤儿药(Orphan drug)市场"的调查报告指出，2011年全球孤儿药市场份额为826亿美元，2012年接近860亿。报告预测，到2017年，全球孤儿药市场份额将达到1120亿，复合年增长率为5.4%。
    孤儿药是用于预防、治疗、诊断孤儿病的药品，由于罕见病患病人群小、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为"孤儿药"。一般来讲，孤儿病就是罕见病，世界各国对罕见病患病率定义没有统一标准，世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.65％～1％的疾病或病变。
    为促进孤儿病治疗药物的研发,美国于1983年通过了世界上第一个孤儿药法案。其他一些国家也相继出台了相应的孤儿药法案。由于市场需求少，在这些法案出台之前，制药公司很难通过孤儿药的研发赢利。而政府的干预为制药公司打开了赢利渠道，吸引了他们的研发兴趣。
    根据BCC Research的报告分析，目前生物或非生物类的孤儿药主要分布在肿瘤领域。2012年，生物类孤儿药的市场份额为577亿美元，到2017年有望达714亿，复合年增长率为4.3%。同时，2012年非生物类的孤儿药的市场份额为283亿，2017年达408亿，复合年增长率为7.5%。多种因素将会促进孤儿药市场增长，包括研发进展、新技术发展、政策支持力度加大、新产品上市等。